【纪要】迪哲医药(688192)交流纪要20240625

该公司着力于源头创新，旨在开发能满足全球未获满足的临床需求的药物，尤其关注对EGFR20万仙子突变的非小细胞肺癌的治疗，该领域因传统疗法效果有限且易于产生耐药性而面临严峻挑战。通过优化分子结构，新一代药物如舒沃替尼展示了强大的抗肿瘤活性，其采用小型TKI母核和灵活的P-loop部分的设计提高了药物的亲和力和效力。舒沃替尼在针对TKI耐药的非小细胞肺癌治疗中展现了巨大的潜力，其与杰克抑制剂的联合使用在早期临床试验中表现出良好的疗效。此外，公司的格雷西替尼通过高度选择性地抑制特定癌细胞，已在治疗套细胞淋巴瘤方面显示出优异的疗效，并有望纳入中国医保谈判目录。公司还积极探索通过软乳乳膏剂型开发针对自身免疫性疾病的新疗法，并推进核心产品格里西替尼和8586的研发，预期在未来国际市场获得显著业绩和估值增长。

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●00:00创新药物研发与市场需求

该公司注重源头创新，致力于开发满足全球未满足临床需求的药物，特别是针对EGFR20万仙子突变的非小细胞肺癌治疗，存在严重未满足需求且传统疗法效果不佳。

●04:06小分子抑制剂的研发挑战与进展：攻克20万原子突变

攻克20万原子突变面临药物研发难题：靶点众多、亚型差异大，需广泛有效的抑制剂。传统药物难以适应小而深的结合口袋，新一代药物通过分子重设计提高亲和力和效力。例如，舒沃替尼采用小型TKI母核和灵活的P-loop部分，展现良好临床疗效，预计满足FDA上市要求。其他药物如迪哲的富沃替尼也在二线适应证上取得进展，并展现出较佳的疗效和依从性。

●10:29创新药物舒沃替尼：非小细胞肺癌治疗新希望

当前医疗环境下，全球范围内的非小细胞肺癌治疗方法面临诸多挑战，传统的药物治疗效果有限且易产生耐药性。舒沃替尼作为一种新型药物，其与杰克抑制剂的联合使用在针对TKI耐药的非小细胞肺癌治疗上展现出巨大潜力。通过早期临床试验，舒沃替尼显示出良好的疗效，PFS达5.8个月，尽管样本数量有限且患者基线条件相对较差，但仍显示出其在解决肺癌治疗难题方面的可能性。此外，公司计划进一步探索舒沃替尼与其他药物的组合方案，以期在非小细胞肺癌的二线及后续治疗中取得突破。该药物在国内市场的峰值销售额预计将超过20亿人民币，显示出其商业化前景广阔。

●14:51格雷西替尼:高选择性的治疗药物

格雷西替尼是一种专门针对特定癌细胞（杰克家族一至四号）的治疗药物，其独特之处在于具有极高的选择性，能够在不引起严重副作用的情况下有效抑制肿瘤生长。与其它同类药物相比，格雷西替尼尤其对杰克家族成员中的单一成员显示强大效果，而对其他成员的影响较小。这种高度的选择性减少了对正常细胞的伤害，从而降低了治疗过程中的不良事件发生率。此外，格雷西替尼已在多种注册临床试验中得到验证，特别是在治疗复发难治性套细胞淋巴瘤（PCCL）方面显示出优异的疗效。在中国，格雷西替尼已成为首个预计能在6月份加入医保谈判目录的创新药物之一。未来，该公司还计划开展更多临床研究，探索格雷西替尼在治疗套细胞淋巴瘤及相关疾病的新适应症，包括一线直接应用和后续维持治疗等领域。

●20:24探索肿瘤治疗新途径：公司聚焦自研及核心产品

一家专注于肿瘤领域的公司通过设立子公司积极探索自研药物，并针对当前口服药物市场竞争激烈的情况，选择了软乳乳膏剂型来开发针对白癜风、斑秃等症状的疗法。同时，公司重点推进核心产品格里西替尼和8586的研发，其中格里西替尼以其良好的选择性和安全性显示出巨大潜力，而8586作为一款针对BTK抑制剂耐药问题和DLBCL的新型药物，通过同时作用于两个靶点展现出突破性的治疗效果。凭借这些产品的研发进展，公司预计将在国际市场取得显著的销售成绩和估值增长。

●26:17公司核心产品进展与市场期待

公司三大核心产品稳步推进，预计舒沃替尼销售额可达4至5亿元人民币，格里西替尼在全球进行多样化临床试验，8586产品有望提升公司估值。

问答回顾

发言人问：迪哲公司是如何看待其源头创新和研发理念的？迪哲公司在研发投入与管理团队建设上有哪些特点？

发言人答：迪哲公司坚信源头创新的重要性，并致力于开发能满足全球未满足临床需求的新药。该公司凭借领先的转化需求平台，在小分子药物领域构建了一条极具创新性和市场潜力的研发管线，目前已有多款产品处于临床阶段。迪哲公司在研发投入方面持续加大投入，推动高质量创新。此外，公司拥有豪华的管理团队，其中多名核心成员来自阿斯利康中国创新中心，显示了对公司长远发展的坚定信心和扎实的科研实力。

发言人问：迪哲公司三位核心药物——舒沃替尼、格雷替替尼及8586的具体情况如何？为何舒沃替尼能在竞争激烈的20万仙子突变领域脱颖而出？

发言人答：舒沃替尼是一款针对EGFR20万仙子突变的高效小分子天然药物，该药物的研发技术领先全球，且基于临床数据展现出了同类最佳（best-in-class）潜力。然而，此类突变在全球范围内仅占非小细胞肺癌患者的11.6%，且针对化疗、免疫治疗和传统EGFR-TKI药物反应较差，存在严重的未满足临床需求。舒沃替尼在分子设计上汲取了前人失败教训，采用了更为小而灵活的结构，能够有效地适应并结合20万仙子结合口袋这一独特挑战。相较于一代至三代抑制剂，舒沃替尼因其优化的分子结构获得了更好的疗效。

发言人问：市场上现有的20万仙子突变适应症药物面临哪些挑战？

发言人答：目前全球唯一获批20万仙子突变适应症的是强生的双抗，但其二线数据有效率较低，且用药复杂、安全性问题较多，包括高发生率的皮疹等不良事件。该药物需联合化疗用于一线适应症，在当前去化疗趋势下，其依从性相对较低，仍存在较大的未满足临床需求。

发言人问：舒沃替尼在全球多中心临床试验中表现出的优势是什么？发言人答：舒沃替尼在针对20块钱子插入型肺小细胞肺癌的临床试验中显示，其二线疗效在所有同类

药物中表现良好，并且很可能满足FDA申报上市的要求。根据其95%置信区间的结果显著高于强生双抗二线疗法，凭借其良好的依从性和小分子给药方式，舒沃替尼有望成为该适应症下最佳的一线用药选项。

发言人问：舒沃替尼如何应对和解决耐药性问题？

发言人答：舒沃替尼联合使用杰克抑制剂进行治疗是为了攻克非小细胞肺癌的一线治疗后的耐药问题。公司在转化医学平台上发现Jack通路在20块钱子基因表达调控中起着关键作用，而现有的研发进展较为有限，故计划利用舒沃替尼与杰克抑制剂的协同作用，探索突破这一领域的耐药难题。

发言人问：舒沃替尼与已有药物相比有何独特之处及潜在市场前景如何？

发言人答：相较于强生的一线联合双化疗方案，舒沃替尼具备更高的依从性优势。此外，由于目前没有针对20块钱子突变的小分子药物上市，舒沃替尼具有一定的市场空白期。预计在国内，其峰值销售额可望超过20亿人民币，而在美国和欧洲分别可达6亿美元和2亿欧元，因此拥有较大的市场潜力。

发言人问：格力西替尼这款新药的特点及其在血流适应症中的应用潜力如何？

发言人答：格力西替尼是一款高选择性的杰克抑制剂，与其他杰克抑制剂相比，其特异性更强，仅对杰克1有显著作用，且不会引起像早期卢克替尼或非罗替尼那样严重的贫血副作用。在中国，力西替尼尤其适用于弥漫大B细胞淋巴瘤（ECL）这一非小细胞肺癌亚型，因其在全球范围内发病率差异较大，在中国占比约25%，这意味着格力西替尼在特定人群中有广阔的市场发展空间。

发言人问：PCCL在全球范围内的发病率和预后情况如何？

发言人答：全球每年新发PCCL（原发性中枢神经系统淋巴瘤）患者约为4万人，而中国大约占据其中的2.5万人左右。尽管如此，PCCL的整体预后较差，并且目前尚缺乏统一的标准治疗方案。

发言人问：当前PCCL的一线治疗方案是什么？

发言人答：一线治疗方案主要包括叶酸拮抗剂和HDAC抑制剂（如西替尼），其中HDAC抑制剂针对CC30阳性的患者可能更有优势，但C30阳性患者仅占总患者比例的约百分之十几二十。

发言人问：有哪些正在或即将参加医保谈判的新药，并比较其疗效数据？

发言人答：杰克波特8的PartB在国内已申请并有望本月获得批准，可赶在6月30日前参与今年医保谈判。格里西替尼和舒沃替尼均有望参加医保谈判，其中格里西替尼在复发难治性CCL适应症上的疗效优于其他药物，包括ORR率接近30%和PFS约33个月，而林普利塞在上市申请被否决后暂无法纳入讨论。

发言人问：GPCL上市申请的具体情况及原因是什么？

发言人答：GPCL的上市申请被驳回，原因是其疗效虽佳但在临床实验中仅针对罕见的AITL亚型有效，而正常发病中占比更高的PCCLNOS亚型并未表现出显著效果，因此在全面考量下未被允许上市。

发言人问：对于格里西替尼在PCCL方面的临床进展有何期待？

发言人答：预计今年下半年公司将披露格里西替尼作为一线治疗PCCL的方案，这可能是基于化疗后维持治疗的良好数据显示，长期随访达12个月时，76.7%的患者无复发事件。此外，公司还计划在一线治疗适应症上寻求进一步拓展，并期望获得更多成熟的复发难治性PCCL数据作为参考。

发言人问：公司在研发方面的主要策略与成果是什么？

发言人答：由于公司的相对体量较小，专注于肿瘤领域的研究，成立了子公司专门探索自研领域。考虑到其良好的选择性和安全性，特别是在慢性病领域具有巨大潜力。预计格里西替尼在二线适应症上的年度销售额可达9至11亿人民币，而在美国市场则保守估算二线适应症销售额为2.4亿美元（约合人民币17.17亿元）。同时，公司还有另一个核心产品——8586，这是一种针对现有BTK抑制剂存在的耐药性和局限性的新型双靶点抑制剂，目前已开展全球多中心临床试验，若数据积极，则有望显著提升公司的估值。